Nabassaites asinis ārstē reti sastopamas ģenētiskās slimības

30.07.2020

ASV, Pitsburgas UPMC bērnu slimnīcas pētnieki atklāja, ka nabassaites asiņu,viegli pieejamu cilmes šūnu avota, ievadīšana droši un efektīvi ārstē 44 bērnus, kas dzimuši ar dažādiem ģenētiskiem traucējumiem, kas nav vēzis, tai skaitā sirpjveida anēmija, talasēmija, Hantera sindroms, Krabbes slimība (globoidālo šūnu leikodistrofija), metahromatiskā leikodistrofija (MLD) un virkni citu imūndeficīta slimību. Šis ir līdz šim lielākais šāda veida izmēģinājums.

Ideja bija izveidot diezgan universālu ārstēšanu, nevis pārmeklēt individuālu terapiju visām šīm retajām slimībām, un to darīt ar minimālu risku pacientiem. Rezultāti tika publicēti zinātniskā žurnāla Blood Advances 14.jūlija izdevumā.

"Ir daudz uzsvērts par jaunajām tehnoloģijām, kas varētu cīnīties ar šīm slimībām, taču - pat ja tās izrādās efektīvas - tās lielākajā daļā centru nav pieejamas," sacīja pētījuma vecākais autors Dr. Pols Szabolcs, Kaulu smadzeņu transplantācijas un šūnu terapijas nodaļas direktors UPMC bērnu slimnīcā, "Mūsu izstrādātais režīms ir izturīgāks, viegli piemērojams un paliks ievērojami lētāks."

Šajā pētījumā dalībnieki saņēma intravenozas nabassaites asiņu injekcijas, kuras tika ziedotas tūlīt pēc piedzimšanas no veselīgu mazuļu nabassaitēm un placentas, un sasaldētas līdz nepieciešamībai.

Lai kaulu smadzenēs būtu vieta donoru cilmes šūnām "iesakņoties" un novērstu to atgrūšanu, pētījuma dalībnieki uzmanīgā secībā saņēma mazu ķīmijterapijas un imūnsupresantu zāļu devu. Kad šūnas bija integrējušās pacienta ķermenī, šo zāļu devas tika pakāpeniski atceltas. Lai atjaunotu imūnsistēmas darbību, pētnieki rezervēja nelielu daļu nabassaites asiņu un iedeva to dalībniekiem dažas nedēļas pēc sākotnējās infūzijas. Svarīgi ņemt vērā, ka šai procedūrai donoram un saņēmējam nav nepieciešams atbilstošs imūnais profils.

"Tas ir milzīgs panākums etniskajām minoritātēm," sacīja Dr. Szabolcs. "Perfektas saderības varbūtība ir ļoti maza, taču ar nabassaites asiņu transplantātu mums ir iespēja pāris mēnešu laikā novērst šo neatbilstību un pēc tam samazināt imūnsupresantus."

Kopumā komplikācijas pēc infūzijas bija samērā vieglas. Nevienam no dalībniekiem nebija smagas hroniskas transplantāta atgrūšanas slimības (graft-versus-host disease), un mirstības līmenis no vīrusu infekcijas imūnsistēmas nomākuma dēļ bija 5%, kas ir daudz zemāk nekā iepriekšējos pētījumos.

30 pētījuma bērniem ar vielmaiņas traucējumiem, kuros nepareiza enzīmu darbība izraisa kaitīgu toksīnu uzkrāšanos organismā, visiem, izņemot vienu, pirms pētījuma sākuma bija progresējoši neirodegradācijas aizkavēšanās simptomi. Gada laikā pēc nabassaites asiņu saņemšanas visiem bija normāls enzīmu līmenis, un visiem parādījās neiroloģiskas lejupslīdes apturēšana. Daži pat sāka apgūt jaunas prasmes.

Neviens iepriekšējs pētījums par cilmes šūnu izmantošanu metabolisma, imūnsistēmas vai asins slimību ārstēšanai nav parādījis tik augstu drošības, efektivitātes vai plašas pielietojamības līmeni.

"Šajā jomā ir bijusi stagnācija, mainot tikai vienu ķīmijterapijas līdzekli pret citu, nevis patiesa evolūcija," sacīja Dr. Szabolcs. "Mēs izstrādājām pieeju, kas tagad ir pierādīta kā efektīva vismaz 20 slimībām. Un mēs ticam, ka tas varētu būt efektīvs daudziem, jo daudziem."

Avots: https://www.chp.edu/news/071420-ucb-for-congenital-diseases

Attēlam ir ilustratīva nozīme, avots: ID 149507061 © Inews77 | Dreamstime.com